罗马耶稣圣婴儿童医院运用基因疗法治愈幼儿视网膜退化病

（梵蒂冈新闻网）罗马耶稣圣婴儿童医院与天主教圣心大学杰梅利综合医院9月19日发表联合新闻公告，宣布圣婴儿童医院在与罗马杰梅利综合医院眼科通力合作下，使用基因疗法使两位患有遗传性视网膜退化病的兄妹患者恢复视力。该兄妹出自一个在义大利撒丁岛工作和生活的塞内加尔家庭，哥哥8岁，妹妹3岁。

公告称，2021年杰梅利综合医院眼科与耶稣圣婴儿童医院启动了这项方案，联合治疗遗传性视网膜退化病的儿童及成年人患者，其中恢复视力的3岁女童是在义大利接受基因疗法最年幼的患者。

公告写道，人们最熟知的遗传性视网膜退化病是视网膜色素病变，它是由于负责视网膜正常功能的基因发生突变所引起的。这两个接受治疗的兄妹表现出最初的症状，即莱伯氏先天性黑蒙症。8岁的哥哥是第一个接受基因疗法的男童患者，他从3岁起就在耶稣圣婴儿童医院接受治疗，经基因测试证实为视网膜营养障碍。他7岁时获准接受基因疗法，2021年10月右眼先接受治疗，同年12月左眼也接受了这种治疗。

公告继续写道，患有同样疾病的妹妹是在义大利接受基因疗法的最年幼患者，今年刚满3岁。她于今年2月接受第一次治疗，第二次治疗于6月进行。在最近几天完成的检查中显示出视力明显恢复。目前在耶稣圣婴儿童医院准备接受治疗的第三位患者是一位7岁的女童。

天主教圣心大学医学院教授、杰梅利综合医院眼科主任斯塔尼斯劳·里佐（Stanislao Rizzo）博士说：“视网膜色素病变是一种可怕的疾病，严重时会导致完全失明，直到不久前还没有有效的治疗方法。今天，即使仅对极少患者进行了这样的治疗，我们终于获得了成功。这是世界上极少数的国际医疗研究和治疗中心研究的成果。”

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