羅馬耶穌聖嬰兒童醫院運用基因療法治癒幼兒視網膜退化病

（梵蒂岡新聞網）羅馬耶穌聖嬰兒童醫院與天主教聖心大學傑梅利綜合醫院9月19日發表聯合新聞公告，宣布聖嬰兒童醫院在與羅馬傑梅利綜合醫院眼科通力合作下，使用基因療法使兩位患有遺傳性視網膜退化病的兄妹患者恢復視力。該兄妹出自一個在義大利撒丁島工作和生活的塞內加爾家庭，哥哥8歲，妹妹3歲。

公告稱，2021年傑梅利綜合醫院眼科與耶穌聖嬰兒童醫院啟動了這項方案，聯合治療遺傳性視網膜退化病的兒童及成年人患者，其中恢復視力的3歲女童是在義大利接受基因療法最年幼的患者。

公告寫道，人們最熟知的遺傳性視網膜退化病是視網膜色素病變，它是由於負責視網膜正常功能的基因發生突變所引起的。這兩個接受治療的兄妹表現出最初的症狀，即萊伯氏先天性黑矇症。8歲的哥哥是第一個接受基因療法的男童患者，他從3歲起就在耶穌聖嬰兒童醫院接受治療，經基因測試證實為視網膜營養障礙。他7歲時獲准接受基因療法，2021年10月右眼先接受治療，同年12月左眼也接受了這種治療。

公告繼續寫道，患有同樣疾病的妹妹是在義大利接受基因療法的最年幼患者，今年剛滿3歲。她於今年2月接受第一次治療，第二次治療於6月進行。在最近幾天完成的檢查中顯示出視力明顯恢復。目前在耶穌聖嬰兒童醫院準備接受治療的第三位患者是一位7歲的女童。

天主教聖心大學醫學院教授、傑梅利綜合醫院眼科主任斯塔尼斯勞·里佐（Stanislao Rizzo）博士說：“視網膜色素病變是一種可怕的疾病，嚴重時會導致完全失明，直到不久前還沒有有效的治療方法。今天，即使僅對極少患者進行了這樣的治療，我們終於獲得了成功。這是世界上極少數的國際醫療研究和治療中心研究的成果。”

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